We weten allemaal dat beleggen in biotech-aandelen niet voor bangeriken is.
Ze zijn meestal behoorlijk volatiel en ervaren enorme prijsstijgingen en inzinkingen. De reden voor al deze schommelingen is simpel:biotechaandelen worden verhandeld op katalysatoren.
In tegenstelling tot bijvoorbeeld een stabiel bedrijf in consumentenproducten, marcheren biotechaandelen naar de trommel van wettelijke goedkeuring, de resultaten van onderzoeksgegevens en belangrijke conferentiepresentaties. Vaak zoomen aandelen in de sector hoger of lager in op deze stukjes informatie.
Dan wordt het een wachtspel tot de volgende grote katalysator.
Voor beleggers die willen spelen in biotech-aandelen, is het van essentieel belang om deze belangrijke data te kennen voor succes. Het ergste wat u kunt doen, is overrompeld worden en geen exit-strategie hebben als het plotseling slecht gaat met uw investering.
Hoewel het begin van het kalenderjaar vaak de beste tijd is voor evenementen van de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) en onderzoeksgegevens die worden vrijgegeven, warmt de zomer ook op voor medicijnfabrikanten en biotech-aandelen. De komende maanden staan een aantal grote evenementen in het teken van een aantal biotechnologiebedrijven en hun aandeelhouders.
De sleutel is om te weten welke evenementen je moet bekijken.
Het vinden van datums van de Prescription Drug User Fee Act (PDUFA) - die deadlines zijn voor de Amerikaanse FDA om de medicijnen van een bedrijf te beoordelen - en andere informatie voor deze biotech-katalysatoren kan een ontmoedigende taak zijn. Hier wijzen we beleggers op een aantal van deze data die ze in hun agenda kunnen noteren.
Dit zijn acht biotech-aandelen met belangrijke katalysatoren op de kalender voor de komende maanden.
Met de aankoop van Celgene eind 2019, Bristol Myers Squibb (BMY, $ 65,60) werd een biotech- en kankerbestrijdende machine. BMY heeft topmedicijnen tegen kanker zoals Opdivo, Revlimid, Yervoy en Pomalyst onder zijn paraplu, en zijn oncologiegeneesmiddelen zijn nu goed voor ongeveer 66% van zijn totale inkomsten - of meer dan $ 27 miljard vorig jaar. Alle katalysatoren die te maken hebben met BMY's kankerportfolio zijn van het grootste belang voor het resultaat.
Veel recente evenementen voor BMY waren gericht op het blockbuster-medicijn Opdivo. De behandeling is de laatste tijd een allegaartje geweest, met een totale omzet die met 3% op jaarbasis daalde tot $ 1,7 miljard in het eerste kwartaal van 2021. Dit volgt op een vergelijkbare daling in fiscaal 2020. Merck's (MRK) eigen wondermiddel tegen kanker, Keytruda heeft genomen veel van Opdivo's donder en heeft de verkoop zien exploderen, met een stijging van 19% op jaarbasis in het eerste kwartaal van 2021.
Geneesmiddelenfabrikanten kunnen vaak incrementele verkopen oppikken, het verlopen van octrooien stimuleren en oudere geneesmiddelen nieuw leven inblazen met een uitgebreidere labeldekking. Nu de verkoop van Opdivo daalt naarmate Keytruda meer marktaandeel wint, is het van cruciaal belang om het medicijn te gebruiken voor andere kankerbestrijdende toepassingen, zodat BMY meer omzet in zijn schatkist kan krijgen.
En aangezien de verkoop van Keytruda snel stijgt, heeft de biotech-aandeel een aantal grote overwinningen nodig om het medicijn een krachtpatser te houden. Het zou die deze zomer kunnen krijgen, waarbij de FDA naar verwachting tegen 3 september 2021 een beslissing zal nemen over het gebruik van Opdivo als adjuvante therapie bij patiënten met spierinvasief urotheelcarcinoom.
Guggenheim-analist Seamus Fernandez, die een koopadvies op BMY handhaaft, is optimistisch over de verkoop van Opdivo. Artsencontroles die een "solide vroege opname" van het medicijn en het "gecombineerde gebruik van Opdivo plus Yervoy en Opdivo plus Cabometyx lieten zien, zullen de verkoop van Opdivo aanzienlijk vergroten", zegt hij. Daarom schat Guggenheim een extra verkoop van Opdivo van $ 3,5 miljard tussen 2025 en 2028, met een omzet van ongeveer $ 11 miljard tegen de tijd dat het patent van het medicijn in 2028 verloopt.
Franse drugsgigant Sanofi (SNY, $ 53,47) is de laatste tijd in het nieuws geweest vanwege zijn COVID-19-inspanningen en rapporteerde positieve Fase 2 klinische onderzoeksgegevens naast GlaxoSmithKline (GSK). SNY is echter te laat voor het vaccinfeest en verwacht pas goedkeuring door de regelgevende instanties voor ten minste het vierde kwartaal van 2021. Er staan deze zomer echter andere drugsevenementen op de kalender die als katalysator kunnen dienen voor de biotech-aandelen.
De belangrijkste daarvan is de beoordelingsdatum van de FDA op 18 augustus voor Sanofi's avalglucosidase alfa, de enzymvervangende therapie (ERT) voor de ziekte van Pompe. De beoordeling was aanvankelijk gepland voor 18 mei, maar werd met drie maanden verlengd.
De ziekte van Pompe is een zeldzame genetische aandoening die wordt veroorzaakt wanneer uw lichaam niet in staat is een eiwit te ontwikkelen dat complexe suikers, glycogeen genaamd, voor energie afbreekt. Deze suikers zullen zich dan ophopen en uiteindelijk verschillende organen en spieren beschadigen. Meestal treft de ziekte kinderen, maar volwassenen kunnen het ook krijgen.
Momenteel is er geen remedie voor de ziekte van Pompe, maar er zijn wel behandelingen. Enzymvervangingstherapie (ERT) stelt artsen in staat om het ontbrekende eiwit in feite in het lichaam van een patiënt te injecteren om de overtollige suiker af te breken. Sanofi is eigenaar van het enige ERT-medicijn op de markt, waarbij door de FDA goedgekeurde Lumizym bijna $ 300.000 per jaar kost. (Lumizym wordt in Europa op de markt gebracht als Myozyme.)
De tweede behandelingsset die later deze zomer wordt beoordeeld, zou de nieuwe zorgstandaard voor de ziekte van Pompe zijn en een geavanceerd werkingsmechanisme bevatten om het eiwit in de spieren te krijgen. De FDA heeft afgelopen herfst al een doorbraaktherapie en versnelde aanduidingen aan het medicijn gegeven op basis van de onderzoeksgegevens en de behoefte, waardoor het bedrijf octrooien langer kan behouden en sneller door het goedkeuringsproces kan gaan.
Hoewel Sanofi zwijgzaam was over de prijsstelling voor het nieuwe medicijn, indien goedgekeurd, haalde het bedrijf in 2020 $ 1,1 miljard aan omzet uit zijn ERT-medicijnen. Gezien het feit dat het de wereldleider is, zal een ander duur medicijn in zijn arsenaal die verkoop verder stimuleren.
Hoewel de naam misschien niet bekend in de oren klinkt, Alkermes (ALKS, $ 21,88) is geen flauwekul in de biotechwereld. Het bedrijf verkoopt al twee medicijnen in de VS:Aristada voor schizofrenie en Vivitrol voor alcohol- en opioïdenverslaving. Die medicijnen blijven goed werken voor het bedrijf. De inkomsten voor de twee medicijnen waren goed voor meer dan de helft van de $ 251 miljoen aan verkopen die ALKS in het eerste kwartaal binnenbracht.
Op 1 juni zou Alkermes nog een neurologisch medicijn aan zijn paraplu kunnen toevoegen.
Na goedkeuring door Alkermes van de hernieuwde indiening van de nieuwe medicijnaanvraag voor ALKS 3831 eerder dit jaar - vereist vanwege het verzoek van de FDA afgelopen november om de omstandigheden in een van de faciliteiten van het bedrijf op te lossen - wordt verwacht dat de regelgevende instantie haar beslissing over de behandeling zal uitbrengen.
Het medicijn is bedoeld voor de behandeling van volwassenen bij wie de diagnose schizofrenie en bipolaire I-stoornis is gesteld. Met een nieuwe nieuwe compound, zou ALKS nog een hit kunnen hebben.
Analisten van onderzoeksbureau Prophecy Market Insights stellen vast dat de wereldwijde drugsmarkt voor schizofrenie in 2030 ongeveer $ 9,8 miljard waard zal zijn - een stijging van $ 7,5 miljard in 2020 - en ALKS zou in een positie kunnen worden gebracht om een deel van de taart te nemen. Aangezien de FDA-commissie de bezorgdheid over veiligheid en gewichtstoename in de herindiening heeft aangepakt, lijkt goedkeuring voor ALKS 3831 op handen.
En hoewel de goedkeuring verkoop zou genereren, is de echte winst het momentum dat het ALKS het hele jaar door zou kunnen bieden. Het bedrijf werkte onlangs samen met Merck voor een combo-therapie met Keytruda om eierstokkanker te behandelen en recente activistische activiteiten van Sarissa Capital Management hebben ertoe bijgedragen dat de biotech-aandelen vorige maand met 18% zijn gestegen.
Een nieuwe FDA-goedkeuring zou de biotech-aandelen kunnen helpen uitbreken en aandeelhouders belonen.
Het afval van de een is de schat van de ander. In de biotechwereld gebeurt dat wanneer een bedrijf een therapie niet kan laten werken. Soms verkopen ze alle onderzoeks- en intellectuele eigendomsrechten (IE) voor het medicijn goedkoop aan een andere ontwikkelaar die bereid is de stukken op te halen.
Dat brengt ons bij Provention Bio (PRVB, $ 7,37).
In 2010, Eli Lilly (LLY) – een van de grootste wereldwijde producenten van insuline – en MacroGenics (MGNX) wilden samenwerken om een type 1 diabetesmedicijn te produceren, Teplizumab. Nadat de gegevens van de fase 3-studie echter niet aan de doelstellingen van de studie voldeden, heeft LLY het project opgeschort.
Maar in 2018 pakte Provention het medicijn goedkoop op bij MGNX en heeft het gewerkt aan het oplossen van enkele van de problemen waarmee het eerder te maken had. Dat is echter niet altijd volgens plan verlopen.
Eerder dit jaar bleek uit een vergadering van de FDA-commissie dat de regelgevende instantie significante "tekortkomingen" had gevonden tussen de farmacokinetische en farmacodynamische profielen die werden gegenereerd door Eli Lilly en die van Provention Bio, en om aanvullende gegevens verzocht.
Provention zei dat dit te wijten was aan de verschillen in contractfabrikanten voor het medicijn, maar stemde ermee in nauw samen te werken met de FDA om "de aanvullende gegevensbehoefte aan te pakken". Op 27 mei zal PRVB naar verwachting uitvinden of een adviescommissie van de FDA de goedkeuring van Teplizumab voor de behandeling van type 1-diabetes zal aanbevelen.
Dat zou een gamechanger kunnen zijn.
Om te beginnen is het medicijn ontworpen om type 1-diabetessymptomen bij bepaalde risicopersonen te vertragen of te voorkomen. Dat is enorm en zou de manier waarop we diabetes behandelen kunnen veranderen. Het zou ook miljarden in de schatkist van de jonge biotech kunnen pompen.
Ten tweede is het een make-or-break moment voor Provention Bio zelf. Het bedrijf had aan het einde van het eerste kwartaal ongeveer $ 207 miljoen in contanten op de balans staan. Als de FDA-adviescommissie aanbeveelt om de aanvraag voor Teplizumab af te wijzen, betekent dit waarschijnlijk een nieuwe ronde van kostbare onderzoeken voor PRVB. De vraag is of het het geld heeft om dat draaiende te houden, gezien zijn andere medicijnen in ontwikkelingsstadia.
Hoewel de biotech-aandelen geen regelrechte gok zijn, is het wel een riskante gok, aangezien de PDUFA-datum van mei cruciaal is voor de toekomst van Provention Bio.
De gezondheid van vrouwen is een van de snelst groeiende marktsegmenten voor medicijnfabrikanten. Veel te lang zijn veel vrouwenspecifieke gezondheidsbehoeften niet vervuld door medicijnfabrikanten. Dat is de afgelopen jaren aan het veranderen, met een verscheidenheid aan medicijnen die zijn gelanceerd om deze zorgen weg te nemen. UK biotech aandeel Myovant Sciences (MYOV, $ 22,60) is zo'n bedrijf.
De sleutel tot die focus is MYOV-compound Relugolix. Het medicijn is al goedgekeurd voor de behandeling van bepaalde prostaatkankers. Maar het bedrijf heeft het medicijn kunnen gebruiken in bepaalde combinatietherapieën voor andere gezondheidsbehoeften. In dit geval baarmoederfibromen.
Naar schatting lijden meer dan 171 miljoen vrouwen over de hele wereld aan de niet-kankerachtige tumoren. En ze zijn een groot probleem met zware en langdurige menstruatiebloedingen, bloedarmoede en bekkenpijn.
Op dit moment zijn de behandelingsopties vrij beperkt en omvatten hysterectomieën en progestageen-afgevende intra-uteriene apparaten (IUD). De behandeling van Myovant daarentegen is een niet-invasieve pil die is ontworpen om de vleesbomen te verkleinen. Het heeft enige concurrentie van een nieuw medicijn van AbbVie (ABBV), maar de intrede van Myovant zou een lange startbaan kunnen hebben voor toekomstige groei en verkoop, aangezien de markt voor de behandeling van baarmoederfibromen nog jong is.
Beter nog is dat Relugolix nog meer potentie heeft om tumoren te verkleinen. Myovant werkte onlangs samen met Pfizer (PFE) om proeven uit te voeren die een combinatie van het medicijn testen op de contraceptieve werkzaamheid. Bovendien wordt de verbinding ook gezien als een behandeling voor endometriose.
Dit alles begint voor Myovant op 1 juni, wanneer de FDA naar verwachting haar beslissing zal nemen over het gebruik van Relugolix voor de behandeling van baarmoederfibromen - een uitspraak die een impact kan hebben op de biotech-voorraad.
Eerlijk gezegd, monster biotech Biogen (BIIB, $ 281.01) heeft een lange strijd gehad met de medicijnen tegen Alzheimer. De aandoening is ongelooflijk moeilijk te bestrijden en er zijn momenteel geen medicijnen die zijn ontworpen om het echt te behandelen.
BIIB hoopt daar verandering in te brengen, maar de weg was hobbelig.
Biogen stopte oorspronkelijk in 2019 met proeven met aducanumab nadat vroege gegevens suggereerden dat het medicijn niet "aan de primaire eindpunten zou voldoen". BIIB maakte later dat jaar een ommezwaai in de behandeling en zei dat het deze na meer proeven aan de FDA zou voorleggen. De hobbels zijn tot op de dag van vandaag blijven bestaan.
In november stemde een FDA-adviespanel dat ze de effectiviteit van aducanumab niet konden beoordelen op basis van het ene ingediende onderzoek. Erger nog was dat verschillende artsen in het FDA-panel hun bezorgdheid hebben geuit over de goedkeuring van de mogelijke behandeling van de ziekte van Alzheimer via een artikel in de Journal of the American Medical Association (JAMA).
Het probleem voor Biogen is dat het goedkeuring van aducanumab nodig heeft om op de lange termijn groei te vinden.
Biogen verdient geld via zijn blockbuster multiple sclerose (MS)-medicijn, Tecfidera. De omzet bedroeg vorig jaar meer dan $ 2,6 miljard. Het probleem is dat nieuwe generieke medicijnen de inkomsten van Tecfidera enorm beginnen weg te vreten. Ondertussen hebben nieuwe MS-behandelingen onder Biogen's eigen paraplu, zoals Vumerity, niet aan de verwachtingen voldaan. Al met al zijn de totale inkomsten voor BIIB in 2020 met ongeveer 6% gedaald ten opzichte van de cijfers van 2019. BIIB heeft dit jaar al geleid tot lagere inkomsten.
Nu loopt Biogen niet het risico failliet te gaan. Maar zonder goedkeuring van het middel tegen de ziekte van Alzheimer zouden de groeivooruitzichten in de nabije toekomst beperkt kunnen zijn. Daarom is het groene licht zo cruciaal voor de biotech-aandelen op 7 juni, wanneer de FDA-beslissing over aducanumab moet komen.
Als het gaat om behandelingen met cystische fibrose (CF), Vertex Pharmaceuticals (VRTX, $ 214.65) is zonder twijfel de leider. Drie van de door de FDA goedgekeurde medicijnen - Kalydeco, Orkambi en Symdeko - zijn enkele van de beste behandelingen voor de ziekte. Als zodanig zijn ze melkkoeien en stuwen ze de forse inkomsten van VRTX. Alleen al in het afgelopen kwartaal wist de medicijnfabrikant een omzet van meer dan $ 1,72 miljard te noteren. Dat was een stijging van 14% ten opzichte van het eerste kwartaal van 2020.
Nu heeft Vertex verschillende andere niet-cystische fibrose-medicijnen in de maak. Maar CF-behandelingen zullen de show drijven tot ongeveer 2030, wanneer patenten beginnen te verlopen. VRTX is erin geslaagd die geneesmiddelen om te zetten in nieuwe combotherapieën en indicaties. Trikafta, bijvoorbeeld, bracht in 2020 meer dan $ 3,9 miljard aan omzet in het eerste jaar op.
Er zouden meer verkopen in het verschiet kunnen liggen. Op 8 juni zal de FDA beslissen of Vertex Trikafta mag gebruiken bij kinderen van 6 tot 11 jaar met cystische fibrose met bepaalde mutaties. Nogmaals, dit is een onaangeboorde markt die VRTX in staat zal stellen zijn dominantie in behandelingen van cystische fibrose te behouden. Sterker nog, dit zijn het soort incrementele verkopen die hebben bijgedragen aan de winstgroei van VRTX op de lange termijn.
Wat nog belangrijker is, is dat de goedkeuring Vertex nog meer geld zal geven om zijn niet-CF-activiteiten en ontwikkeling te financieren. En ik durf het te zeggen, mogelijk ook nog een dividend uitkeren. Vorig kwartaal eindigde het met $ 6,9 miljard in contanten op de balans.
Uiteindelijk zal Vertex, door nog een tandje bij te zetten, nog meer geld voor aandeelhouders genereren - en mogelijk een boost geven aan de biotech-aandelen.
Door "klein" te denken is Blauwdrukmedicijnen mogelijk geworden (BPMC, $93,54) om het afgelopen jaar of zo te winnen.
BPMC heeft zijn onderzoek gericht op zogenaamde small-molecule drugs. In tegenstelling tot reguliere biologische therapieën zijn medicijnen met kleine moleculen stabieler. Hierdoor kunnen ze als pillen worden ingenomen in plaats van via injecties. De meeste biologische medicijnen zijn verkrijgbaar in injecteerbare vormen en moeten worden toegediend door een arts, verpleegkundige of andere medische professional. Voor die medicijnen die continue en herhaalde doses nodig hebben, kan dit voor veel patiënten een gedoe zijn.
Daarom bieden medicijnen met kleine moleculen een betere toegankelijkheid en doorlopende behandelingen.
Blueprint Medicines heeft al twee goedkeuringen gekregen – Gavreto en Ayvakit – voor bepaalde vormen van long- en maagkanker. Met de zeldzaamheid van die kankers, zijn de prijskaartjes voor de medicijnen torenhoog.
De totale omzet voor het eerste kwartaal van 2021 van BPMC bedroeg $ 21,6 miljoen. Hoewel dat misschien klein lijkt, is dit een enorme omzetstijging van 250% ten opzichte van het eerste kwartaal van 2020. Ayvakit was de drijvende kracht achter de show en bracht $ 7,1 miljoen aan netto productinkomsten op over de periode van drie maanden.
Daarom zou de aanvullende goedkeuring van Ayvakit op 16 juni een grote winnaar kunnen zijn voor BPMC.
Blueprint Medicines wil Ayvakit gaan gebruiken voor de behandeling van geavanceerde systemische mastocytose (SM), een zeldzame aandoening die wordt veroorzaakt door de ophoping van mestcellen in de organen van het lichaam. Dit leidt tot potentieel slopende en levensbedreigende symptomen.
De behandeling van BPMC heeft al een doorbraakstatus gekregen van de FDA. Dit zou het bedrijf in staat stellen langer octrooien te behouden en sneller door het goedkeuringsproces te gaan.
Het kan ook veel stijgende inkomsten betekenen. Omdat Ayvakit in korte tijd al een grote impuls geeft aan de verkoop van Blueprint Medicines, zouden eventuele extra winsten voor het medicijn een meevaller moeten zijn - en een positieve katalysator voor de biotech-aandelen.
10 groeiaandelen om te kopen met enorm potentieel
7 goedkope aandelen om te kopen op de dip
7 hoogrentende dividendaandelen met meer te geven
5 dividendaandelen met risicovolle uitbetalingen
De 5 best beoordeelde Dow Jones-aandelen
De 10 goedkoopste Warren Buffett-aandelen
10 van de goedkoopste Warren Buffett-aandelen